PRD Therapeutics anuncia início do primeiro estudo em seres humanos para PRD001

A PRD Therapeutics, Inc., uma empresa em estágio clínico com foco em desenvolver novos reguladores do metabolismo lipídico visando a hipercolesterolemia familiar homozigótica (HoFH) e a doença hepática gordurosa associadaàdisfunção metabólica (MASH/MASLD), anunciou hoje que a empresa iniciou recentemente a dosagem em um estudo clínico pioneiro em seres humanos (FIH) do PRD001, um inibidor seletivo de SOAT2 (anteriormente conhecido como ACAT2) de primeira classe.

"Estamos animados em iniciar a dosagem neste ensaio clínico do PRD001. Muitos ensaios clínicos foram conduzidos com inibidores duplos de SOAT1/2 ou inibidores seletivos de SOAT1, mas este é o primeiro ensaio clínico com um inibidor seletivo de SOAT2", disse Kanji Hosoda, Ph.D., Diretor Executivo e Cofundador da PRD Therapeutics. "Diversos resultados com camundongos nocaute para SOAT1 ou SOAT2 foram publicados, sugerindo que a eliminação ou inibição apenas de SOAT2 é crucial para demonstrar segurança e eficácia. O PRD001 é o primeiro e único inibidor seletivo de SOAT2 do mundo, sendo esperado que apresente segurança e eficácia também em seres humanos. Nossos modelos animais pré-clínicos (camundongos LDL-R KO; modelo HoFH e camundongos modelo MASH induzidos por dietas ricas em gordura) demonstraram que o PRD001 reduz lipídios sanguíneos e hepáticos, bem como suprime a progressão da esteatose hepática e da aterosclerose sem eventos adversos. O PRD001 tem o potencial de ser a primeira terapia oral eficaz e segura da categoria para pacientes com HoFH que sofrem de atividade do receptor de LDL ausente ou extremamente baixa."

Este estudo de fase 1 do FIH foi desenvolvido para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e sinais de eficácia prematura (efeito de redução do LDL-C e valor quantitativo da gordura hepática com uso de ressonância magnética (MRI-PDFF)) do PRD001 em voluntários adultos saudáveis. Mais informações podem ser encontradas em NCT07034183.

Sobre o PRD001

O PRD001 é um inibidor seletivo de SOAT2 de moléculas pequenas, de primeira classe e disponível via oral. Ele controla exclusivamente três vias principais do metabolismo lipídico: a síntese de colesterol no fígado, a absorção de colesterol no intestino delgado e a captação de LDL-C no sangue com um único medicamento, levando a uma potente redução nos níveis de LDL-C no sangue, independente do receptor de LDL.

Esta pesquisa e desenvolvimento são respaldados pela Agência Japonesa de Pesquisa e Desenvolvimento Médico (AMED) no Programa de Fortalecimento do Ecossistema de Empresas Farmacêuticas Emergentes (título do projeto: "Desenvolvimento do primeiro regulador oral do metabolismo lipídico PRD001 e POC obtido para distúrbio do metabolismo lipídico").

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PRD Therapeutics, Inc.

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