Anvisa suspende uso de Elevidys, medicamento para distrofia muscular de Duchenne
De acordo com a Anvisa, a suspensão é temporária até que sejam esclarecidas as incertezas sobre a segurança do medicamento
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A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) suspendeu na noite desta quinta-feira (24/7) a importação, comercialização e distribuição do medicamento Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), utilizado para tratamento da DMD (distrofia muscular de Duchenne).
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Segundo nota emitida pela agência, a suspensão foi adotada como medida de precaução e é temporária até que sejam esclarecidas as incertezas sobre a segurança do medicamento, que foi relacionado a casos fatais de insuficiência hepática aguda nos Estados Unidos.
Na terça-feira (22/7), a farmacêutica Roche pausou o envio do remédio para os países que têm a FDA (Food and Drug Administration), a agência de saúde norte-americana, como referência para aprovação de medicamentos.
Foram relatados três óbitos por insuficiência hepática pela FDA associados a terapia gênica que compõe o Elevidys - dois casos em crianças portadoras da DMD, que faziam uso do medicamento, e um caso em adulto portador de Distrofia Muscular de Cinturas, que utilizou medicamento experimental com mesmo vetor viral.
Desde dezembro do último ano a Roche tem autorização para venda do Elevidys no Brasil. O público que poderia receber o medicamento eram crianças com idades entre 4 e 7 anos, portadoras de DMD e que andavam.
De acordo com a Anvisa, dos óbitos relatados fora do país, nenhum deles se refere a um cenário clínico que teria indicação para uso do medicamento aqui no Brasil. Até 24 de julho deste ano, três notificações de efeitos adversos ao uso do medicamento foram recebidas pela agência. Ao todo, dez crianças foram tratadas com o remédio no país.
Nos EUA, a empresa detentora dos direitos comerciais do medicamento é a Sarepta, que atendeu as solicitações da FDA e interrompeu a distribuição do medicamento no país. Na sequência, a Roche fez comunicado semelhante para os países fora dos EUA que dependiam da aprovação da FDA.
A farmacêutica Roche também promoveu articulação com a Anvisa, quando decidiu suspender voluntariamente o medicamento no Brasil. "A decisão foi tomada de forma cientificamente prudente e preventiva, diante do surgimento de novos dados internacionais que apontam para hepatotoxicidade grave com desfecho fatal", afirma um dos trechos do comunicado da agência brasileira.
"Como se trata de um produto inovador, complexo e de uso restrito, qualquer dúvida razoável sobre seu perfil de segurança exige ação regulatória imediata", complementa o comunicado.
A Anvisa ainda diz que pode solicitar provas adicionais sobre segurança e eficácia do medicamento, assim como ampliar medidas regulatórias cautelares (como suspensão da importação, comercialização e distribuição) até que a relação benefício-risco seja favorável novamente.
A agência brasileira diz ainda seguir em articulação com a FDA e órgãos reguladores de países como Japão. "Os eventos notificados no Brasil relacionados ao Elevidys, até o momento, não configuram sinal de segurança novo ou inesperado à saúde na população de pacientes brasileiros deambuladores com DMD. A bula brasileira já inclui alertas específicos sobre risco de lesão hepática grave, e recomendações de precaução para pacientes com comprometimento hepático ou infecção hepática crônica, dentre outras advertências relacionadas, como infecções concomitantes e consequências de imunossupressão devido ao uso de corticoides", diz o comunicado da Anvisa.
No Brasil, o valor do medicamento poderia chegar até R$ 20 milhões.
Comunicado Roche
"Após diálogo com a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), em resposta a uma solicitação da agência regulatória dos Estados Unidos (FDA) à Sarepta Therapeutics para interromper o fornecimento de Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque) para todos os pacientes de Distroa Muscular de Duchenne nos Estados Unidos – motivada por atualizações de segurança –, a Roche Farma Brasil informa que está iniciando uma pausa voluntária temporária em todos os novos pedidos de Elevidys para pacientes com Distroa Muscular de Duchenne (DMD), com efeito a partir de 24 de julho de 2025, em consonância com o movimento em outros países, como uma medida de precaução.
A nova medida se deve a informações regulatórias divulgadas pela FDA, relatando uma terceira fatalidade associadas ao uso de terapia gênica com a tecnologia vetorial AAVrh74 (desenvolvida pela empresa Sarepta Therapeutics), sendo dois casos previamente relatados em pacientes adolescentes não deambuladores* com Distroa Muscular de Duchenne tratados com Elevidys; e um terceiro caso em paciente adulto com Distroa Muscular de Cinturas, que fez uso de outro produto de terapia gênica experimental baseado no mesmo vetor viral.
Reforçamos que, no Brasil, a indicação aprovada pela Anvisa é para tratar pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne deambuladores** pediátricos de 4 a 7 anos de idade. Com base na totalidade dos dados disponíveis, incluindo a experiência com mais de 760 pacientes deambuladores tratados em cenários clínicos e de mundo real (sem fatalidades relacionadas ao tratamento nesta população), a Roche permanece confiante no perfil positivo de risco-benefício e no valor signicativo que Elevidys pode trazer para esta população.
Esta suspensão aplica-se apenas a novos pedidos e não inviabiliza o processo de infusão dos tratamentos já agendados no Brasil. Cabe destacar que, nesses casos, a decisão de prosseguir com a infusão deve ser tomada conjuntamente entre médico prescritor e família envolvida.
Processos de importação que já estavam em andamento não serão suspensos. É importante destacar que nenhum dos casos fatais acima relatados ocorreu no Brasil e tais óbitos se referem a cenários clínicos com indicações diferentes e que não são autorizados em nosso país.
Compreendemos o profundo impacto que esta medida causa na comunidade de Distrofia Muscular de Duchenne, especialmente nas famílias que aguardam com altas expectativas por esta terapia, dada a necessidade crítica não atendida pela progressão devastadora da doença.
A Roche está comprometida em buscar, com senso de urgência, os esclarecimentos necessários para que o fornecimento do medicamento possa ser retomado. Manteremos um diálogo transparente e contínuo com as agências regulatórias, comunidade médica e as organizações de pacientes para endereçar todas as questões, rearmando nosso compromisso inabalável com a segurança e a saúde dos pacientes."
