Anvisa aprova indicação de medicamento para leucemia mieloide aguda (LMA)
Câncer hematológico agressivo, a LMA afeta a medula óssea e o sangue, exigindo tratamento rápido e específico
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A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou, nessa segunda-feira (18/8), duas novas indicações para o medicamento oncológico Tibsovo (ivosidenibe), terapia alvo oral, inibidor da enzima IDH1, disponibilizado pelo laboratório Servier, já registrado no Brasil desde 2024. Antes disponível apenas para o tratamento de pacientes com colangiocarcinoma avançado ou metastático com mutação em IDH1, câncer raro que afeta as vias biliares, o fármaco passa a ser indicado também para pacientes adultos com leucemia mieloide aguda (LMA), com mutação no gene IDH1.
As novas aprovações contemplam duas situações: em associação com azacitidina em pacientes com LMA IDH1 mutados, recém-diagnosticados, não elegíveis à quimioterapia intensiva, e em monoterapia, para pacientes com LMA IDH1 mutados, recidivados ou refratários — ou seja, aqueles cuja doença retornou após um período de remissão ou que não responderam adequadamente ao tratamento anterior.
A leucemia mieloide aguda (LMA), tipo agressivo de câncer hematológico, responde por cerca de 20% a 30% dos casos de leucemia no Brasil. De acordo com estimativas do Instituto Nacional do Câncer (INCA), para o triênio 2023–2025, são previstos 11,5 mil novos casos de leucemia por ano no país, o que representa entre 2,3 mil e 3,4 mil diagnósticos anuais de LMA.
A doença leva ao acúmulo de células imaturas, chamadas blastos, que dificultam a formação de glóbulos vermelhos, brancos e plaquetas, causando sintomas como fadiga intensa, maior risco de infecções e sangramentos. De rápida evolução, a LMA exige diagnóstico precoce e tratamento imediato, que pode incluir quimioterapia, terapias alvo e, em alguns casos, transplante de medula óssea.
O medicamento ivosidenibe ajuda a retardar ou impedir o crescimento do câncer e é indicado para um grupo de pacientes específico, que apresenta mutação no gene IDH1 R132, condição que deve ser avaliada através de testes genéticos.
“O desenvolvimento de terapias que atuam em alterações genéticas específicas, como a mutação no gene IDH1, representa um avanço importante no tratamento da leucemia mieloide aguda (LMA). Até recentemente, pacientes brasileiros com esse perfil molecular não contavam com medicamentos aprovados de forma direcionada”, explica Fabio Pires, hematologista do Hospital Israelita Albert Einstein.
“A aprovação do ivosidenibe, em combinação com azacitidina na primeira linha, e também para casos de doença recidivada ou refratária, inaugura uma nova etapa no cuidado desses pacientes. Essas novas indicações reforçam o papel essencial dos testes genéticos, que permitem identificar o perfil da doença e, assim, orientar condutas mais precisas e com maior potencial de melhorar os resultados clínicos”, explica Fábio Pires, hematologista do Hospital Israelita Albert Einstein.
A segurança e eficácia do Tibsovo foram comprovadas pelo estudo clínico de fase 3, randomizado, multicêntrico, duplo-cego, controlado por placebo (AGILE), no qual a combinação de ivosidenibe com azacitidina demonstrou benefícios clínicos significativos em pacientes com LMA recém-diagnosticada com mutação em IDH1 não elegíveis à quimioterapia intensiva.
SOBREVIDA
O tratamento resultou em uma mediana de sobrevida global de 29,3 meses, em comparação a 7,9 meses no grupo controle, reduzindo em 56% o risco de morte. Além disso, quase metade dos pacientes tratados alcançou remissão completa (47% vs. 15%), e uma proporção significativamente maior atingiu independência transfusional (46% vs. 18%). "Esses resultados reforçam o potencial da combinação como uma nova opção terapêutica eficaz e bem tolerada para essa população de difícil tratamento", afirma Fabio Pires.
Em um outro estudo multicêntrico, de braço único, com 174 participantes com leucemia mieloide aguda recidivada ou refratária com mutação em IDH1, o uso de ivosidenibe resultou numa taxa de remissão completa (RC) ou remissão completa com recuperação hematológica parcial (RCh) de 30,4%, após dois a seis meses do início da terapia.
O medicamento também impactou positivamente a independência transfusional: 37,3% dos pacientes inicialmente dependentes de transfusões de glóbulos vermelhos e/ou plaquetas tornaram-se independentes em até 56 dias, enquanto 59,4% dos já independentes mantiveram essa condição no mesmo período. Em um tempo mediano de seguimento de 14,8 meses, a sobrevida global mediana desta população (125 pacientes que receberam a dose de 500mg) foi de 8,8 meses. A sobrevida em 18 meses foi de 50,1% naqueles pacientes que alcançaram RC ou RCh.
“A aprovação desta indicação no Brasil introduz no país a primeira terapia direcionada para mutação em IDH1 em pacientes com leucemia mieloide aguda recém diagnosticada, inelegível a quimioterapia intensiva ou pacientes com LMA recidivada ou refratárias com a mesma mutação, oferecendo nova alternativa terapêutica para um grupo de pacientes com poucas opções de tratamento”, afirma Fernanda Salek, diretora de Oncologia da Servier do Brasil.
