J� imaginaram a dor de um casal normal, que tem um filho de parto normal e que com o correr dos anos v� o filho com o desenvolvimento f�sico comprometido? At� onde d� para acreditar, um medicamento novo acaba de ser criado para combater o problema.
Est� sendo divulgado que a C�mara de Regula��o do Mercado de Medicamentos acaba de aprovar o pre�o do medicamento Voxzogo (vosoritida), usado na terapia para o tratamento de crian�as a partir de 2 anos com acondroplasia, uma doen�a rara, e a causa mais comum de nanismo desproporcional.
O uso do medicamento tem como principal resultado o aumento da velocidade de crescimento anual, que pode ser comparada � de crian�as sem acondroplasia e contribui para melhorar outros sintomas dessa condi��o.
Est� sendo divulgado que a C�mara de Regula��o do Mercado de Medicamentos acaba de aprovar o pre�o do medicamento Voxzogo (vosoritida), usado na terapia para o tratamento de crian�as a partir de 2 anos com acondroplasia, uma doen�a rara, e a causa mais comum de nanismo desproporcional.
O uso do medicamento tem como principal resultado o aumento da velocidade de crescimento anual, que pode ser comparada � de crian�as sem acondroplasia e contribui para melhorar outros sintomas dessa condi��o.
A acondroplasia � uma condi��o grave, progressiva e permanente que pode causar complica��es multissist�micas que, em alguns casos, requerem interven��o cir�rgica e acompanhamento de m�ltiplos problemas de sa�de
At� hoje, n�o havia tratamento medicamentoso para a condi��o. “A aprova��o desta terapia representa nova esperan�a para esses pacientes que est�o desassistidos e negligenciados, sem acesso a nenhuma op��o de tratamento medicamentoso espec�fico para acondroplasia”, explica o geneticista e pediatra Juan Llerena Junior, coordenador do Departamento de Gen�tica M�dica do Instituto Fernandes Figueira (Fiocruz).
At� hoje, n�o havia tratamento medicamentoso para a condi��o. “A aprova��o desta terapia representa nova esperan�a para esses pacientes que est�o desassistidos e negligenciados, sem acesso a nenhuma op��o de tratamento medicamentoso espec�fico para acondroplasia”, explica o geneticista e pediatra Juan Llerena Junior, coordenador do Departamento de Gen�tica M�dica do Instituto Fernandes Figueira (Fiocruz).
Este momento representa um marco importante para a comunidade de acondroplasia no Brasil. “Pela primeira vez, profissionais de sa�de podem oferecer uma op��o de tratamento terap�utico desenvolvido especialmente para crian�as e fam�lias afetadas pela acondroplasia”, comenta K�nia Rio, presidente da Associa��o Nanismo Brasil (Annabra).
A aprova��o pelas autoridades regulat�rias europeia (EMA), americana (FDA) e brasileira (Anvisa) foi baseada nos resultados de um estudo global de fase 3 randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, que avaliou a efic�cia e seguran�a do Voxzogo. O estudo de Fase 3 envolveu 121 crian�as entre 5 e 14,9 anos com acondroplasia.
Os pacientes com acondroplasia apresentam, al�m da baixa estatura, sintomas como tronco e membros desproporcionais, deformidades na coluna, atraso no desenvolvimento motor, dificuldades respirat�rias e t�m uma redu��o de 10 anos na expectativa de vida global. Portanto, � de suma import�ncia um acompanhamento multidisciplinar e o acesso a uma terapia capaz de aumentar a velocidade de crescimento dos ossos.
“Estamos muito felizes em poder oferecer uma nova abordagem de tratamento para esta condi��o, que realmente tem o potencial de melhorar a qualidade de vida e independ�ncia dessas pessoas. Os dados dos estudos cl�nicos j� publicados demonstram a efic�cia de vosoritida para crian�as a partir de 2 anos de idade com acondroplasia.Como para qualquer outra terapia inovadora, precisamos estabelecer os riscos de eventos adversos e, no caso da vosoritida, eles foram leves e transit�rios em sua maioria, n�o levando a nenhuma descontinuidade de tratamento durante o estudo cl�nico. O evento adverso mais comum reportado foram rea��es leves e transit�rias no local da inje��o”, completa Eduardo Franco, diretor s�nior de rela��es m�dicas para a Am�rica Latina da BioMarin Farmac�utica.
Com a aprova��o regulat�ria da Anvisa e inclus�o do medicamento na lista de pre�os da CMED, Voxzogo agora est� dispon�vel para comercializa��o no pa�s. Ainda n�o h� previs�o de disponibilidade no SUS ou planos de sa�de, mas existem expectativas para a futura incorpora��o no SUS por meio da submiss�o e an�lise pela Comiss�o Nacional de Tecnologias de Sistema �nico de Sa�de (Conitec).
A acondroplasia � a causa mais comum de nanismo desproporcional e acontece por um desenvolvimento anormal dos ossos devido a muta��es no gene FGFR3 (receptor 3 do fator de crescimento de fibroblastos).
Em raz�o dessa altera��o gen�tica, os pacientes podem apresentar o sinal mais vis�vel, que � a baixa estatura desproporcional, com pernas e bra�os mais curtos que o tronco. A condi��o � grave, progressiva e pode causar diversas complica��es multissist�micas que, em muitos casos, requerem interven��es cir�rgicas.
Em raz�o dessa altera��o gen�tica, os pacientes podem apresentar o sinal mais vis�vel, que � a baixa estatura desproporcional, com pernas e bra�os mais curtos que o tronco. A condi��o � grave, progressiva e pode causar diversas complica��es multissist�micas que, em muitos casos, requerem interven��es cir�rgicas.
No mundo, estima-se que cerca de 1 a cada 25 mil nascidos vivos sejam acometidos pela condi��o. Os pacientes devem ser acompanhados por uma equipe m�dica multidisciplinar constitu�da de diferentes especialidades.