O paciente, de 58 anos, realiza testes para verificar �xito da terapia, iniciada com inje��o para produ��o de prote�nas oculares
(foto: Jose-Alain Sahel/Divulga��o)
Pela primeira vez, uma t�cnica inovadora, denominada optogen�tica, permitiu a recupera��o parcial da fun��o visual. O beneficiado foi um homem de 58 anos, cego por uma doen�a gen�tica degenerativa, que recobrou parte dessa sensibilidade gra�as � terapia, que combina terapia gen�tica e estimula��o luminosa. O resultado do ensaio cl�nico, que envolveu equipes de cientistas francesas, su��as e americanas, foi publicado na revista “Nature Medicine”.
O paciente no estudo, cuja identidade permanece preservada, sofre de retinopatia pigmentosa, uma doen�a gen�tica degenerativa do olho que destr�i as c�lulas fotorreceptoras da retina. Isso leva a uma perda progressiva da vis�o que, em geral, evolui para a cegueira.
Antes de ser submetido � t�cnica optogen�tica, que revolucionou a neuroci�ncia, o paciente conseguia perceber apenas a presen�a de luz. A terapia permitiu que ele localize e toque em objetos segundo o estudo in�dito.
“A tecnologia que n�s empregamos combina tr�s fatores. Em primeiro lugar, a terapia de genes para liberar uma prote�na optogen�tica na retina. Em segundo lugar, a ativa��o dessa prote�na por meio de uma luz enviada pelos �culos de prote��o. Em terceiro, a reabilita��o”, sintetizou Jos�-Alain Sahel, principal autor do ensaio cl�nico.
“O m�todo que desenvolvemos tem o potencial de ajudar pacientes que ainda possuem um nervo �tico vi�vel”, acrescentou o especialista, que fundou, em 2009, o Instituto de Vis�o, na Fran�a, dedicado �s doen�as retinais.
(foto: Divulga��o)
"A tecnologia que n�s empregamos combina tr�s fatores. Em primeiro lugar, a terapia de genes para liberar uma prote�na optogen�tica na retina. Em segundo lugar, a ativa��o dessa prote�na por meio de uma luz enviada pelos �culos de prote��o. Em terceiro, a reabilita��o"
Jos�-Alain Sahel, principal autor do ensaio cl�nico
Inje��o
Na vis�o normal, os fotorreceptores da retina usam prote�nas capazes de reagir � energia da luz, as opsinas, que fornecem informa��es visuais ao c�rebro por meio do nervo �ptico. Para restaurar a sensibilidade � luz, ele recebeu uma inje��o com o gene que codifica uma dessas prote�nas, chamado ChrimsonR, que detecta a luz �mbar, descreve o estudo.
Para dar ao corpo do paciente tempo de produzir as prote�nas em quantidade suficiente, foi dado um intervalo de quase cinco meses. Ap�s esse prazo, ele realizou diversos exerc�cios, munido de �culos com c�mera. Projetado pelos pesquisadores especialmente para o tratamento, o equipamento permitiu projetar imagens de cor �mbar na retina do paciente.
“Sete meses depois, o paciente come�ou a relatar sinais de melhora visual”, explicaram, em nota, o Instituto de Vis�o (Universidade Sorbonne/Inserm/CNRS) e o Hospital parisiense de Quinze-Vingts, especializado em oftalmologia. “Com a ajuda dos �culos, ele agora pode localizar, contar e tocar nos objetos”, acrescentou o comunicado.
As duas entidades francesas desenvolveram o ensaio cl�nico em associa��o com a Universidade de Pittsburgh (Estados Unidos), o Instituto de Oftalmologia Molecular e Cl�nica de Basel (Su��a), a empresa Streetlab e a francesa GenSight Biologics.
Um primeiro teste consistiu em perceber, localizar e manusear um grande livro e uma pequena caixa de grampos. O paciente conseguiu mexer no primeiro objeto em 92% das tentativas e, no outro, em 36% dos testes. No segundo exerc�cio, em que o desafio era contar copos em uma mesa, o homem obteve sucesso quase duas em cada tr�s vezes (63%).
Para a terceira avalia��o, um copo era colocado e retirado alternadamente da mesa. O paciente tinha de apertar um bot�o, indicando se o objeto estava presente ou ausente. Enquanto isso, sua atividade cerebral era medida por meio de um capacete de eletrodos.
Um software interpretou os registros dos eletrodos e foi capaz de dizer, com uma precis�o de 78%, se o copo estava ou n�o sobre a mesa, confirmando “que a atividade cerebral est�, de fato, ligada � presen�a de um objeto e, portanto, a retina n�o � mais cega”, explicou o professor Botond Roska, coautor do estudo.
“Se a optogen�tica, t�cnica que j� existe h� 20 anos, revolucionou a pesquisa fundamental em neuroci�ncia (...), essa � a primeira vez, internacionalmente, que essa abordagem inovadora � usada em humanos e que seus benef�cios cl�nicos s�o demonstrados”, destacou outro trecho do comunicado divulgado pelas entidades francesas.
Incid�ncia
A retinopatia, ou retinite pigmentosa, afeta uma em cada 3,5 mil pessoas, segundo o banco de dados Orphanet, e pode come�ar a afetar pessoas em qualquer idade. A faixa et�ria de maior frequ�ncia de ocorr�ncia � entre 10 e 30 anos. Os genes respons�veis s�o muito numerosos, mas certas muta��es s�o, frequentemente, encontradas em pessoas com a doen�a.
“Cegos com diferentes tipos de doen�as neurodegenerativas de fotorreceptores”, mas retendo “um nervo �ptico funcional”, ser�o “potencialmente eleg�veis para tratamento”, reiterou Sahel. Ele admitiu que levar� algum tempo para que essa terapia possa ser oferecida a pacientes em geral.
Especializada em terapias gen�ticas para o tratamento de doen�as neurodegenerativas da retina, a Gensight Biologics “pretende lan�ar, em breve, um ensaio de fase 3 para confirmar a efic�cia desta abordagem terap�utica”, acrescentou Sahel.
