Cientistas usaram pela primeira vez terapia gen�tica para aliviar os sintomas de um adolescente que sofre de anemia falciforme, segundo um estudo publicado nesta quinta-feira.
A anemia falciforme � uma doen�a heredit�ria causada por uma muta��o gen�tica que faz com que os gl�bulos vermelhos fiquem em formato de foice.
Os doentes - cerca de cinco milh�es no mundo - apresentam anemia com frequ�ncia e se cansam facilmente, correm um maior risco de infec��es e derrames, e t�m crises de dor. Muitos necessitam de transfus�es de sangue cr�nicas.
Uma equipe do grupo de hospitais universit�rios AP-HP em Paris, do Imagine Institute of Genetic Diseases e da empresa de terapia gen�tica Bluebird Bio disse que conseguiu fazer com que um adolescente n�o precisasse mais das transfus�es, ap�s um tratamento realizado em Paris em outubro de 2014.
O menino foi a primeira pessoa a ser tratada para a anemia falciforme em um ensaio cl�nico com terapia gen�tica. Outros pacientes foram testados desde ent�o, mas nenhum resultado oficial foi publicado.
A equipe coletou as chamadas c�lulas-tronco hematopoi�ticas, que d�o origem aos gl�bulos vermelhos, a partir da medula �ssea do jovem, ent�o com 13 anos.
As c�lulas imaturas foram tratadas com um gene terap�utico, transportado num v�rus desativado, que recodificou o seu DNA para corrigir a produ��o de c�lulas sangu�neas. As c�lulas tratadas foram ent�o reinjetadas no corpo do menino.
O estudo publicado nesta quinta-feira na revista cient�fica New England Journal of Medicine relatou que a sa�de do paciente estava boa 15 meses ap�s o tratamento.
"Ele est� bem, n�o precisa mais de transfus�es mensais, medica��o para a dor ou hospitaliza��o", disse a l�der do estudo, Marina Cavazzana, � AFP.