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O rem�dio Hemgenix recebeu recentemente a aprova��o da ag�ncia reguladora de alimentos e medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla em ingl�s) para ser comercializado no pa�s.
� uma terapia gen�tica para tratar a hemofilia B, a forma menos comum e mais perigosa da doen�a que dificulta a coagula��o do sangue.
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A CSL Behring, fabricante do medicamento, fixou o pre�o da dose �nica do tratamento em US$ 3,5 milh�es nos Estados Unidos — o que faz dele, de longe, o rem�dio mais caro do mundo.
Para que serve
Aproximadamente uma em cada 40 mil pessoas tem hemofilia B, doen�a que afeta mais os homens, j� que muitas mulheres s�o assintom�ticas.
A hemofilia, que se divide nos tipos A e B, � causada por um erro no c�digo gen�tico que faz com que o indiv�duo n�o produza prote�nas essenciais para a coagula��o do sangue, o que pode levar a hemorragias fatais.
As pessoas com hemofilia B n�o s�o capazes de produzir uma prote�na em seu plasma sangu�neo chamada fator IX.
At� agora, esses pacientes precisavam receber inje��es de fator IX, geralmente v�rias por semana.
A nova terapia consiste em um v�rus desenvolvido em laborat�rio que carrega um gene para produzir o fator de coagula��o IX.
Dois estudos com 57 pacientes adultos com hemofilia B (de moderada a grave) demonstraram a efic�cia do Hemgenix, que prev� uma �nica aplica��o no combate � doen�a.
"As pessoas tratadas com Hemgenix apresentaram um aumento nos n�veis m�dios de fator IX e uma prote��o hemost�tica duradoura por dois anos", afirmou a CSL Behring.
Embora seja necess�rio esperar d�cadas para comprovar se a cura � permanente, por enquanto esses resultados s�o considerados s�lidos.
A FDA afirmou, por sua vez, que o novo tratamento "permite que as pessoas que vivem com hemofilia B produzam seu pr�prio fator IX, o que pode reduzir o risco de hemorragia".
Pre�o recorde
O pre�o de US$ 3,5 milh�es por uma �nica dose � "mais alto do que qualquer medicamento no mercado", confirmou � BBC News Mundo, servi�o de not�cias em espanhol da BBC, David Rind, diretor m�dico do Instituto de Revis�o Cl�nica e Econ�mica (ICER, na sigla em ingl�s), entidade independente que avalia o valor de medicamentos e outros produtos m�dicos.
O Hemgenix � mais caro do que outros medicamentos de terapia gen�tica de dose �nica altamente valorizados, como o Zynteglo (US$ 2,8 milh�es) e Zolgensma (US$ 2,1 milh�es), que tratam a talassemia beta maior e a atrofia muscular espinhal infantil, respectivamente.
"O pre�o que consideramos justo para o Hemgenix est� entre US$ 2,93 milh�es e US$ 2,96 milh�es", diz o diretor do ICER.
"Vemos que os fabricantes cobram pre�os altos pelas terapias gen�ticas, especialmente se parecem ser eficazes."
Mas o que justifica o pre�o astron�mico do medicamento?
Por que � t�o caro
Em 2020, a CSL Behring pagou US$ 450 milh�es ao desenvolvedor inicial, a uniQure, para obter a licen�a da terapia e comercializar o medicamento, segundo a revista Forbes.
E prev� arrecadar um total de US$ 1,2 bilh�o em vendas desse produto at� 2026.
A empresa de biotecnologia informou em comunicado que o pre�o "foi determinado levando em considera��o o valor cl�nico, social, econ�mico e inovador que essa nova terapia gen�tica representa".
E argumentou que, por ser uma terapia de dose �nica, seu pre�o � inferior ao dos tratamentos cr�nicos com inje��o usados %u200B%u200Bat� agora — que, segundo estimativas, poderiam chegar a custar at� US$ 20 milh�es por pessoa ao longo da vida.
Isso "poderia oferecer economias de custos significativas para o sistema de sa�de geral", acrescentou a empresa.
A CSL Behring se reservou ao direito exclusivo de distribuir nos pr�ximos sete anos no mercado americano esse medicamento, cujo alto custo ser� em grande parte coberto pelo governo e pelas seguradoras de sa�de.
Nos EUA, o Executivo incentiva as empresas farmac�uticas para estimular a produ��o de terapias para doen�as raras, e n�o imp�e tetos de pre�os aos rem�dios.
Isso significa que os EUA pagam entre duas e seis vezes mais por medicamentos controlados do que outros pa�ses do mundo, segundo a publica��o especializada Science Alert.
Ainda n�o foi divulgado o pre�o do Hemgenix quando estiver dispon�vel nos sistemas de sa�de de outros pa�ses — mas, segundo especialistas, pode ser menor.
