Anvisa autoriza pesquisa cl�nica com c�lulas CAR-T no tratamento do c�ncer

A Anvisa autorizou a Funda��o Hemocentro de Ribeir�o Preto (Fundherp), em parceria com o Instituto Butantan, a iniciar um ensaio cl�nico no Brasil com medicamento especial � base de c�lulas geneticamente modificadas, as chamadas "c�lulas CAR-T". A pesquisa � mais um avan�o no tratamento contra o c�ncer hematol�gico (no sangue).

Os estudos est�o em fase cl�nica inicial (Fase 1/2). O objetivo � avaliar a seguran�a e  a efic�cia no tratamento de pacientes com leucemia linfoide aguda B e linfoma n�o Hodgkin B, recidivados e refrat�rios (ou seja, em casos de reaparecimento da doen�a ou de resist�ncia ao tratamento padr�o).

 

 

O tratamento inovador envolve biotecnologia avan�ada. Os pesquisadores brasileiros promovem a reprograma��o das pr�prias c�lulas do paciente para atacar e destruir o c�ncer de forma precisa. Em laborat�rio, � feita a transfer�ncia de genes de interesse para as c�lulas de defesa (linf�cito T) do paciente.  

Tanto a tecnologia de transfer�ncia de genes, por meio de vetor viral, quando a tecnologia de produ��o das c�lulas s�o avan�os em desenvolvimento pelos pesquisadores nacionais, com financiamento do Estado brasileiro.

A aprova��o desse ensaio cl�nico � parte de um projeto inovador de colabora��o regulat�ria entre a Anvisa e pesquisadores e desenvolvedores brasileiros. O objetivo � impulsionar o desenvolvimento de produtos de terapias avan�adas dispon�veis no Sistema �nico de Sa�de (SUS).

Em janeiro deste ano, a FUNDHERP e o Instituto Butantan foram selecionados atrav�s do Edital de Chamamento 17/2022. Isso deu in�cio a um suporte regulat�rio intensificado, visando aprimorar e acelerar a fase de busca de dados pr�-cl�nicos, para in�cio da fase de desenvolvimento cl�nico do produto.

 

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A Anvisa e os patrocinadores fizeram dezenas de reuni�es peri�dicas e constantes discuss�es de dados e elabora��o de documentos t�cnicos e regulat�rios, que foram submetidos continuamente, com inteira dedica��o e prioridade por parte da equipe t�cnica da Ag�ncia.

Os especialistas ad hoc (indicados para esta finalidade) da Rede Nacional de Especialistas em Terapia Avan�ada (Reneta) tamb�m colaboraram cientificamente com a Anvisa nesse processo intenso de avalia��o de riscos e benef�cios essenciais � autoriza��o desse tipo de produto terap�utico.

Foram 104 dias de avalia��o documental realizada pela Ag�ncia e 144 dias de respostas �s exig�ncias trabalhadas pela FUNDHERP.

Ap�s a aprova��o do in�cio do ensaio cl�nico, a Anvisa criou um plano de acompanhamento. Isso envolve revis�es frequentes dos dados e informa��es da pesquisa, com a��es planejadas at� dezembro de 2024, para monitorar de perto o desenvolvimento do produto. Se os resultados forem bons, o objetivo � registrar o produto rapidamente para que as pessoas tenham acesso a uma op��o de tratamento segura, eficaz e de alta qualidade dispon�vel no SUS.

A Anvisa desempenha um papel fundamental no apoio ao desenvolvimento de produtos e medicamentos inovadores no Brasil. Isso faz parte dos esfor�os da Ag�ncia para contribuir com a estrat�gia nacional para o desenvolvimento do complexo econ�mico-industrial da sa�de, implementado pelo Governo Federal.

Terapias avan�adas no Brasil

Desde 2020, a Anvisa registrou tr�s produtos de terapia g�nica, do tipo CAR-T, para tratamento de leucemias, linfomas e mielomas, e dois produtos de terapia g�nica para doen�as gen�ticas raras, desenvolvidos por empresas farmac�uticas biotecnol�gicas internacionais. 

Com as publica��es das primeiras normas sanit�rias espec�ficas para os produtos de terapia avan�ada (PTAs), o Brasil passou a integrar o pequeno grupo de pa�ses com base regulat�ria para o desenvolvimento e o uso desses produtos inovadores.

Agora, mais de 40 ensaios cl�nicos com PTAs experimentais est�o acontecendo no pa�s, ap�s a aprova��o da Anvisa. Um destaque vai para outro ensaio cl�nico de fase 1 com produto de terapia g�nica, chamado CAR-T, que est� sendo desenvolvido por pesquisadores brasileiros do Hospital Israelita Albert Einstein, para tratamento de c�ncer do sangue.

A ci�ncia global est� avan�ando rapidamente para melhorar a qualidade de vida das pessoas em todo o mundo. Os produtos de terapia avan�ada, que s�o uma nova fronteira na medicina, j� est�o dispon�veis para muitos pacientes com doen�as graves ou raras, que n�o t�m outras op��es de tratamento. Esses produtos incluem terapia g�nica, terapias celulares e engenharia de tecidos.

Nesse cen�rio inovador, � essencial aplicar regulamentos desde o in�cio do desenvolvimento dos produtos, a fim de garantir a sua seguran�a, efic�cia e qualidade. A experi�ncia recente no Brasil e no mundo tem mostrado que quando os pesquisadores e a Anvisa trabalham juntos desde o come�o, isso pode resultar em dados cient�ficos melhores em termos de seguran�a, efic�cia e qualidade. Isso, por sua vez, pode acelerar o acesso da popula��o a novas tecnologias em sa�de.