Anvisa autoriza pesquisa em pacientes com leucemia linfoide aguda B

A Ag�ncia Nacional de Vigil�ncia Sanit�ria (Anvisa) autorizou a Funda��o Hemocentro de Ribeir�o Preto (Fundndherp), em parceria com o Instituto Butantan, a iniciar ensaio cl�nico no Brasil com um medicamento a base de c�lulas CAR-T em pacientes com leucemia linfoide aguda B e linfoma n�o Hodgkin B, recidivados e refrat�rios (ou seja, em casos de reaparecimento da doen�a ou de resist�ncia ao tratamento padr�o). Os estudos est�o em fase cl�nica inicial, quando o objetivo � avaliar a seguran�a e a efic�cia. 

 

A aprova��o do ensaio cl�nico com as c�lulas geneticamente modificadas � parte de um projeto inovador de colabora��o regulat�ria entre a Anvisa e pesquisadores e desenvolvedores brasileiros visando incentivar o desenvolvimento de produtos de terapias avan�adas dispon�veis no Sistema �nico de Sa�de (SUS).

Segundo a Anvisa, o tratamento consiste na reprograma��o das pr�prias c�lulas do paciente para atacar e destruir o c�ncer de forma precisa. Em laborat�rio, � feita a transfer�ncia de genes de interesse para as c�lulas de defesa (linf�cito T) do paciente.   

Nessa forma de tratamento, as c�lulas T do paciente (um tipo de c�lula do sistema imunol�gico) s�o alteradas em laborat�rio para reconhecer e atacar as c�lulas cancer�genas ou tumorais. O termo CAR refere-se a um receptor de ant�geno quim�rico (chimeric antigen receptor, em ingl�s). O procedimento j� � adotado nos Estados Unidos e em outros pa�ses para tratar linfomas e leucemias avan�adas como �ltimo recurso.

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"Em janeiro deste ano, a Fundherp e o Instituto Butantan foram selecionados atrav�s do Edital de Chamamento 17/2022. Isso deu in�cio a um suporte regulat�rio intensificado para aprimorar e acelerar a fase de busca de dados pr�-cl�nicos para in�cio da fase de desenvolvimento cl�nico do produto. Foram 104 dias de avalia��o documental realizada pela Anvisa e 144 dias de respostas �s exig�ncias trabalhadas pela Fundherp", explicou a Anvisa. 

Revis�es frequentes

A partir de agora, o estudo ser� acompanhado com revis�es frequentes dos dados e informa��es da pesquisa, com a��es planejadas at� dezembro de 2024, para monitorar de perto o desenvolvimento do produto.

Se os resultados forem bons, o objetivo � registrar o produto rapidamente para que as pessoas tenham acesso a uma op��o de tratamento seguro, eficaz e de alta qualidade dispon�vel no SUS. 

Segundo a Anvisa, desde 2020, a ag�ncia registrou tr�s produtos de terapia g�nica, do tipo CAR-T, para tratamento de leucemias, linfomas e mielomas, e dois produtos de terapia g�nica para doen�as gen�ticas raras, desenvolvidos por empresas farmac�uticas biotecnol�gicas internacionais. No momento, mais de 40 ensaios cl�nicos com produtos de terapia avan�ada (PTAs) experimentais est�o acontecendo no pa�s, ap�s a aprova��o da Anvisa. 

Tratamento em Ribeir�o Preto 

Os primeiros estudos no Brasil come�aram entre pacientes em tratamento no Hospital das Cl�nicas da Faculdade de Medicina de Ribeir�o Preto, no interior paulista, em 2019.

Nos Estados Unidos, o FDA (ag�ncia reguladora de sa�de) fez a libera��o para uso da ind�stria farmac�utica em 2017. No Brasil, o uso da ind�stria farmac�utica come�ou em janeiro deste ano.

Para quem pode pagar o tratamento, o custo � de cerca de R$ 2 milh�es. Como a terapia celular ainda estava em fase experimental no Brasil, os pacientes foram tratados de forma compassiva, ou seja, por decis�o m�dica, quando o c�ncer est� em est�gio avan�ado e n�o h� alternativas de terapia. 

 

No programa de tratamento, um dos pacientes estava com linfoma n�o-Hodgkin. "Cerca de um m�s ap�s a produ��o dessas c�lulas, podemos infundi-las no sangue. Ent�o, as c�lulas v�o se direcionar contra as c�lulas do tumor, porque est�o capacitadas a fazer isso, para poder combater os tumores, no caso desse paciente, o linfoma. Ele teve uma remiss�o completa um m�s depois da inje��o dessas c�lulas", explicou o professor de hematologia, hemoterapia e terapia celular da Faculdade de Medicina da Universidade de S�o Paulo (USP), Vanderson Rocha, tamb�m coordenador nacional de terapia celular da rede D'Or.  

 

Segundo Rocha, o primeiro caso de remiss�o da doen�a por meio dessa t�cnica no pa�s ocorreu em 2019, mas o paciente morreu por outra causa dois meses depois do tratamento.

 

"O paciente obteve uma remiss�o parcial, mas pode ser que, naquele momento, ainda tivesse tempo de responder [totalmente ao tratamento]", detalha o m�dico. 

Em 2019, a reportagem da Ag�ncia Brasil contou a hist�ria do aposentado Vamberto Castro, que, aos 62 anos, estava com linfoma em estado grave e sem resposta a tratamentos convencionais.

Cerca de 20 dias ap�s o in�cio do tratamento, a resposta de sa�de do paciente foi promissora: os exames passaram a mostrar que as c�lulas cancer�genas desapareceram. No fim do mesmo ano, no entanto, Vamberto morreu em decorr�ncia de um acidente dom�stico, n�o relacionado � doen�a.  

At� maio de 2023, 14 pacientes haviam sido tratados com o CAR-T Cell. Todos os pacientes tiveram remiss�o de pelo menos 60% dos tumores e todos se trataram na rede do SUS.