Uma nova terapia gen�tica se mostrou promissora na elimina��o de dois tipos de doen�as infantis raras, aparentemente sem risco de causar c�ncer, revela uma pesquisa internacional publicada nesta quinta-feira.
O m�todo utilizou um vetor do v�rus HIV e as c�lulas-tronco do sangue dos pr�prios pacientes para corrigir uma vers�o defeituosa de um gene, segundo a pesquisa publicada na revista americana "Science".
Como resultado, seis crian�as est�o melhorando 18 a 32 meses depois de suas opera��es, afirmou o principal cientista da equipe, Luigi Naldini, do San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy, em Mil�o.
"Tr�s anos depois do come�o dos testes cl�nicos, os resultados obtidos dos primeiros seis pacientes s�o animadores. A terapia n�o apenas � segura, como eficiente e capaz de mudar a hist�ria cl�nica dessas doen�as graves".
Tr�s das crian�as sofrem de leucodistrofia metacrom�tica, uma doen�a do sistema nervoso causada por uma muta��o do gene ARSA. Os beb�s com essa doen�a parecem saud�veis quando nascem, mas, � medida que crescem, perdem faculdades motoras e cognitivas. N�o h� cura.
A nova terapia gen�tica deteve o avan�o da doen�a em tr�s dessas crian�as, informaram os pesquisadores.
Os outros tr�s menores estudados t�m a s�ndrome de Wiskott-Aldrich, originada por muta��es no gene WAS, o que gera infec��es recorrentes, doen�as autoimunes, sangramentos frequentes e um maior risco de c�ncer. O tratamento reduziu os sintomas at� estes sumirem completamente nas crian�as, acrescentaram os pesquisadores.
Tentativas anteriores de terapias gen�ticas para diversas doen�as, entre elas a s�ndrome de Wiskott-Aldrich, mostraram um certo �xito, mas no longo prazo descobriu-se que os pacientes com problemas imunol�gicos desenvolveram leucemia.
Os cientistas acreditam que os vetores virais utilizados no passado possam ter ativado, de algum modo, uma parte do DNA respons�vel pelo c�ncer.
Os pesquisadores t�m sido bastante prudentes com os testes de terapia gen�tica em humanos desde a morte em 1999 do adolescente americano Jesse Gelsinger. Sua participa��o em um teste por uma doen�a rara do metabolismo devastou seu sistema imunol�gico, o que levou � sua morte por fal�ncia m�ltipla dos �rg�os.
O novo m�todo retira c�lulas-tronco de hemocitoblasto da medula �ssea do paciente e introduz uma vers�o corrigida do gene defeituoso, utilizando vetores virais derivados do HIV. Quando as c�lulas tratadas s�o reinjetadas nos pacientes, come�am a criar prote�nas desaparecidas em �rg�os-chave.
"At� agora, n�o vimos uma forma de criar c�lulas-m�e utilizando uma terapia gen�tica que seja t�o eficiente e segura como essa", afirmou o pesquisador Eugenio Monti, acrescentando que "os resultados abrem caminho para novas terapias para outras doen�as mais comuns".
Os dois testes tiveram in�cio em 2010. Participaram deles seis pacientes com s�ndrome de Wiskott-Aldrich e dez com leucodistrofia metacrom�tica.
Os resultados publicados na "Science" se referem aos seis primeiros pacientes tratados pelo tempo suficiente para que os pesquisadores pudessem emitir suas primeiras conclus�es com seguran�a. A equipe afirma, por�m, que s�o necess�rios um acompanhamento maior e mais testes em pacientes humanos para confirmar a seguran�a e a efic�cia da terapia.