Um tratamento experimental promissor permitiu restabelecer um crescimento �sseo normal em camundongos afetados pela forma mais frequente de nanismo e evitar complica��es associadas � doen�a, segundo um estudo publicado nesta quarta-feira.
"O tratamento evitou, sobretudo, as complica��es mais severas (do nanismo, como problemas respirat�rios, paralisia, etc) e reduziu a mortalidade", destacou Elvire Gouze, do Inserm (Centro Mediterr�neo de Medicina Molecular, em Nice, sul da Fran�a), principal autora do trabalho, publicado na revista americana Science Translational Medicine.
Os camundongos portadores do nanismo receberam, durante tr�s semanas, duas inje��es por semana do tratamento, desenvolvido a partir de um fator de crescimento. Os animais cresceram normalmente e alcan�aram o tamanho de um adulto normal. Cerca de oito meses depois da suspens�o da terapia, nenhum sinal de toxicidade foi detectada.
Al�m disso, os cientistas constataram que o aumento do tamanho da bacia permitiu �s f�meas tratadas ter um n�mero de filhotes compar�vel ao de ratos sem a doen�a.
Contudo, preveniu a cientista, "ser� preciso ainda de tr�s a cinco anos de trabalhos complementares com outros animais (primatas) para melhor compreender a toxicidade do princ�pio ativo antes de considerar um primeiro teste com humanos".
O tratamento experimental, que n�o � voltado para os adultos mas apenas aos mais jovens, � administrado por inje��o subcut�nea.
A vantagem frente a outros tratamentos em estudo � que a durabilidade no organismo � longa o suficiente para n�o demandar aplica��es di�rias, observou.
A forma mais comum de nanismo, a acondroplasia, afeta um a cada 15.000 beb�s.
Esta doen�a gen�tica rara se caracteriza por um desenvolvimento �sseo anormal dos ossos longos dos bra�os e das pernas, assim como de outros ossos do cr�nio. Na idade adulta, a altura dos indiv�duos afetados � de 1,35 metro, em m�dia.
Nos casos mais severos, deforma��es no cr�nio e nas v�rtebras podem levar a complica��es neurol�gicas e/ou ortop�dicas (escoliose) que necessitam de cirurgia, por exemplo para aumentar o canal vertebral para evitar a compress�o da medula espinhal.
Os cientistas usaram o princ�pio ativo - os receptores FGFR3 humanos sol�veis funcionais - como artif�cio para restabelecer o equil�brio necess�rio entre a ativa��o e a inibi��o do crescimento �sseo.
Na origem desta patologia est� uma muta��o do gene FGFR3 (fator de crescimento do fibroblasto receptor 3). A prote�na origin�ria deste gene � um receptor conhecido por seu papel na regula��o do crescimento �sseo. Nessa forma de nanismo, a perturba��o desse tipo de sistema chave-fechadura impede o crescimento dos ossos.
"� uma etapa, avan�amos pouco a pouco, (mas) isto nos d� esperan�a", comentou Patrick Petit-Jean, "62 anos, 1,40 metro", vice-presidente da Associa��o de Pessoas de Pequeno Porte (APPT, na sigla em franc�s), ele mesmo portador da acondroplasia. Por isso, "n�o � um milagre", acrescentou placidamente este defensor da diversidade, enquanto aguarda desenvolvimentos futuros.
O horm�nio do crescimento neste tipo de nanismo n�o funciona, explicou Gouze. E, afirmou, o tratamento experimental n�o altera a hereditariedade, ou seja, a possibilidade de transmitir esta defici�ncia gen�tica.