Beb� recebe rem�dio de R$ 13 milh�es pela rede p�blica no Reino Unido

Um beb� com uma doen�a que pode ser letal recebeu o medicamento mais caro do mundo pela rede p�blica de sa�de do Reino Unido, ap�s uma campanha bem-sucedida realizada por seus pais.

A campanha fez com que o governo brit�nico buscasse negociar o tratamento para o beb� diretamente com o laborat�rio produtor do rem�dio, obtendo um desconto, cujo valor n�o foi revelado.

Edward, de onze meses, tem atrofia muscular espinhal severa (AME), o que significa que ele n�o possui uma prote�na vital para o desenvolvimento muscular.

Ele recebeu a nova terapia gen�tica com o medicamento Zolgensma, que custa 1,79 milh�o de libras (cerca de R$ 13 milh�es).

• A controv�rsia em torno do rem�dio mais caro do mundo

No Brasil, o Zolgensma foi aprovado no ano passado pela Anvisa. Existe um projeto de lei (PL 5253/20) para tentar fazer o Sistema �nico de Sa�de (SUS) disponibilizar o medicamento gratuitamente pelo programa Farm�cia Popular do Brasil.

No ano passado, uma fam�lia brasileira levantou parte do dinheiro para comprar o medicamento para seu beb� ap�s a aprova��o na Anvisa — e conseguiu na Justi�a fazer com que a Uni�o custeasse o restante do valor.

'Corrida contra o tempo'

A m�e do beb�, Megan Willis, disse que est� "animada e aliviada".

Em julho, quando soube que o filho receberia o tratamento, Willis disse: "N�s nos sentimos incrivelmente sortudos, felizes e aliviados."

Antes, os pais tinham dito que se sentiam abandonados em sua "corrida contra o tempo" para que Edward recebesse o medicamento, que eles esperavam que transformasse sua vida.

Os m�dicos disseram que a droga, que cont�m uma r�plica do gene ausente SMN1, precisa ser administrada como um tratamento �nico o mais cedo poss�vel para interromper a progress�o da doen�a.

Willis, que mora em Colchester, no sudeste da Inglaterra, disse que o tratamento poderia significar a diferen�a entre Edward ser capaz de se levantar ou n�o. Ela estava disposta a organizar um protesto caso a decis�o tivesse demorado muito mais.

"H� muito tempo lutamos por esse medicamento. Mal conseguimos acreditar que finalmente est� acontecendo. Tomara que n�o precisemos esperar muito tempo", disse ela, na ocasi�o. "Edward faz um ano em setembro e � tudo urgente."

O Zolgensma � considerado o medicamento mais caro do mundo, a um custo de 1,79 milh�es de libras por paciente, embora o NHS England — a rede p�blica de sa�de da Inglaterra — afirme ter negociado um desconto n�o revelado.

Quando foi aprovado para uso pelo NHS em mar�o, as diretrizes estabelecidas pelo Instituto Nacional de Excel�ncia em Sa�de e Cuidado diziam que o medicamento s� deveria ser usado em beb�s menores de seis meses que ainda n�o estivessem recebendo outro tratamento, o que teria exclu�do Edward.

Mas ressaltou que a decis�o de administrar a droga a outros beb�s seria tratada caso a caso.

Cerca de 65 beb�s nascem com atrofia muscular espinhal na Inglaterra a cada ano. A doen�a causa fraqueza muscular e afeta os movimentos e a respira��o, o que significa que a maioria dos beb�s n�o sobrevive depois dos dois anos de idade se n�o houver algum tipo de interven��o.

Em estudos, o Zolgensma ajudou beb�s a respirar sem um ventilador, sentar-se por conta pr�pria, engatinhar e andar ap�s um �nico tratamento.

Edward, que foi diagnosticado com dois meses de idade, estava recebendo inje��es de outra droga chamada Spinraza a cada quatro meses no Hospital Addenbrooke em Cambridge.

A Spinraza pode ajudar a retardar a degenera��o em alguns pacientes, mas � um tratamento e n�o uma cura. O tratamento envolve inje��es regulares na coluna para o resto da vida, em compara��o com a inje��o �nica de Zolgensma.

Willis disse que agora est� ansiosa para aproveitar a vida com Edward pela primeira vez, sem a batalha para pagar pela droga.

"Nosso objetivo � faz�-lo andar. Acho que pela primeira vez podemos realmente planejar seu futuro, sabendo que ele tem o melhor tratamento poss�vel para sua condi��o", disse ela.

Droga mais cara do mundo

O alto custo do Zolgensma � muito criticado por autoridades em todo o mundo. Em muitos pa�ses, o tratamento s� � custeado pelo Estado ap�s uma negocia��o direta do governo com o laborat�rio para redu��o do pre�o.

A Novartis, empresa farmac�utica com sede na Su��a que produz o medicamento, diz que o custo do tratamento � alto porque se trata "uma terapia �nica e transformadora para uma doen�a extremamente rara". Mas a empresa n�o detalha como calcula o pre�o do medicamento.

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