Uma falha nas c�lulas que formam uma parte fundamental do sistema imunol�gico pode ser reparada com uma t�cnica pioneira de edi��o de genes, segundo pesquisadores da Universidade College London (UCL), na Inglaterra. O m�todo, demonstrado em tecidos humanos e em camundongos, foi relatado na revista Science Translational Medicine e, de acordo com os cientistas, pode levar a novos tratamentos para uma doen�a rara em c�lulas imunes.
Pacientes com a doen�a, conhecida como insufici�ncia de CTLA-4, carregam muta��es em um gene que faz com que as c�lulas T - que ajudam a controlar o sistema imunol�gico e a proteger o corpo de infec��es e do c�ncer - se comportem de forma anormal. Isso os leva a sofrer de autoimunidade grave, condi��o em que o organismo ataca os pr�prios tecidos e �rg�os, incluindo as c�lulas sangu�neas.
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A doen�a tamb�m prejudica a mem�ria do sistema imunol�gico, o que significa que os pacientes podem lutar para combater infec��es recorrentes pelos mesmos v�rus e bact�rias. Em alguns casos, pode levar ainda a linfomas, um tipo de c�ncer no sangue.
Em c�lulas humanas, usando t�cnicas de edi��o gen�tica com o sistema CRISPR/Cas, os pesquisadores conseguiram direcionar o gene defeituoso em c�lulas T retiradas de pacientes com insufici�ncia de CTLA-4 e reparar os erros. Isso restaurou os n�veis da prote�na nas estruturas doentes, que se tornaram semelhantes aos de um tecido saud�vel. Os pesquisadores tamb�m conseguiram melhorar os sintomas da enfermidade em modelos de camundongos, injetando neles as c�lulas corrigidas.
"� realmente emocionante pensar em levar esse tratamento adiante para os pacientes. Se pudermos melhorar seus sintomas e reduzir o risco de contrair doen�as linfoproliferativas, ser� um grande passo � frente", comentou a coautora s�nior, Claire Booth, professora de terapia gen�tica na UCL. "Esse artigo, em particular, � importante porque estamos usando as mais novas t�cnicas de edi��o de genes para corrigir com precis�o as c�lulas T, o que � uma nova abordagem em erros inatos de imunidade."