Novo tratamento para diferentes doen�as raras � lan�ado no Brasil

Um novo tratamento para doen�as raras (HPN, SHUa e MGg) � lan�ado no Brasil pela farmac�utica AstraZeneca. S�o estimados entre 7 e 8 mil diferentes tipos de doen�as raras no mundo, entre elas, a Miastenia Gravis generalizada (MGg), a S�ndrome Hemol�tico Ur�mica at�pica (SHUa) e a Hemoglobin�ria Parox�stica Noturna (HPN). A Ag�ncia Nacional de Vigil�ncia Sanit�ria (Anvisa), aprovou a mol�cula ravulizumabe para as indica��es para SHUa e MGg e ampliou o uso para HPN pedi�trico - que j� tinha aprova��o em 2019 para uso para pacientes adultos, e que pode proporcionar melhor qualidade de vida aos pacientes.

O Minist�rio da Sa�de (MS)  define as doen�as raras pela baixa preval�ncia de pessoas afetadas: 65 a cada 100 mil habitantes. Este n�mero representa aproximadamente 13 milh�es de brasileiros, ou, comparativamente, a popula��o da cidade de S�o Paulo.

“Esse lan�amento, com indica��o para doen�as de diferentes �reas - neurologia, nefrologia e hematologia - � um marco no cen�rio de doen�as raras no Brasil e pode transformar a vida dessas pessoas. Na AstraZeneca, acreditamos que ao compreender as necessidades �nicas dos pacientes, podemos pesquisar e desenvolver novas solu��es, apoiar o acesso ao tratamento e interceder em defesa dessa comunidade de pessoas e, consequentemente, melhorar sua qualidade de vida”, declara Marina Belhaus, diretora m�dica da AstraZeneca Brasil.

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A m�dica Lilian Palma, do Departamento de Nefrologia Pedi�trica da Unicamp, pontua que “para a nefrologia pedi�trica, em espec�fico para a SHUa, esse lan�amento pode melhorar a qualidade de vida dos pacientes, pois as infus�es dos medicamentos podem ser mais espa�adas, para at� oito semanas. Isso significa a diminui��o no absente�smo na escola, para as crian�as, e no trabalho, para os adultos”. Palma refor�a tamb�m a import�ncia da educa��o m�dica continuada, j� que “95% dos tratamentos para essas condi��es ainda s�o feitos por meio de medicamentos paliativos e servi�os de reabilita��o2. Por isso, os grupos de estudo s�o fundamentais para a atualiza��o da sociedade m�dica no tratamento das doen�as raras e ultrarraras”.

Outros desafios permeiam a �rea para al�m do tratamento, como o diagn�stico precoce, j� que um paciente pode chegar a consultar at� 10 m�dicos diferentes para obter o diagn�stico correto. A antecipa��o � determinante para iniciar o tratamento no tempo mais curto poss�vel, j� que s�o doen�as, em sua maioria, progressivas, degenerativas, cr�nicas e incapacitantes. “Al�m da alian�a e parcerias entre ind�stria m�dica e farmac�utica para o avan�o de novas solu��es, � preciso tamb�m do aprofundamento na conversa sobre o tema entre sociedade m�dica e sociedade em geral, com o intuito de viabilizar a transforma��o da trajet�ria de sa�de de pacientes com doen�as raras”, encerra Palma, apontando a import�ncia de mobiliza��o de toda a sociedade em prol desses pacientes, muitas vezes, invisibilizados.

 

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Esse lan�amento refor�a o compromisso da AstraZeneca com a cont�nua pesquisa dos chamados medicamentos �rf�os, que s�o os indicados para as doen�as raras, mas que representam apenas 2% dos tratamentos dispon�veis. Essa classe � capaz de interferir na progress�o das condi��es dos pacientes e traz uma nova abordagem para tratar essas condi��es.

A s�ndrome hemol�tico ur�mica at�pica � uma doen�a ultrarrara, gen�tica, cr�nica, causada pela inabilidade de regular o sistema complemento de defesa do corpo. Frequentemente, resulta em dano grave e progressivo aos �rg�os, principalmente insufici�ncia renal aguda, muitas vezes irrevers�vel e morte. Tem incid�ncia em todas as idades, com preval�ncia um pouco maior em mulheres e idade m�dia de 20 anos.

A miastenia gravis � uma doen�a autoimune, cuja principal caracter�stica � fraqueza muscular flutuante, que melhora com o repouso e piora com o exerc�cio ou ao longo do dia. A fraqueza pode ser limitada aos musculos oculares ou ser generalizada (MGg), atingindo outros grupos musculares tal como faciais, bulbares, etc. A incid�ncia da MG varia de 5 a 30 casos por milh�o de habitantes por ano, e a preval�ncia de 100 a 200 casos por milh�o de habitantes, havendo um discreto predom�nio em mulheres.

Saiba mais sobre HPN

A hemoglobin�ria parox�stica noturna (HPN) � uma doen�a rara progressiva e com risco � vida, que se desenvolve nas c�lulas-tronco e acontece devido a uma muta��o gen�tica. Essa altera��o faz com que os gl�bulos vermelhos do sangue sejam destru�dos com mais facilidade pelo sistema complemento e gera, no corpo, uma dificuldade em repor esses elementos. Na maioria das vezes, a HPN acontece em indiv�duos com idade entre 30 e 50 anos e parece atingir homens e mulheres na mesma propor��o.