Terapia gen�tica revolucion�ria cura pacientes com hemofilia

  Uma terapia "revolucion�ria" praticamente curou pessoas com hemofilia B, segundo m�dicos brit�nicos. O tratamento corrige um defeito gen�tico que impede o sangue de coagular completamente, interrompendo sangramentos.

Elliott Mason, que fez parte do estudo que testou a terapia, diz que sua vida agora parece "completamente normal".

A equipe m�dica diz que a maioria dos adultos com hemofilia pode ser curada nos pr�ximos tr�s anos com a terapia.

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Desde o dia em que Elliott nasceu, ele foi incapaz de produzir o suficiente de uma prote�na crucial chamada fator de coagula��o IX. Quando as pessoas sofrem um corte na pele, o fator de coagula��o IX � uma das prote�nas que interrompe o sangramento.

Como muitos hemof�licos, Elliott cresceu com medo de se machucar. Ele conta que seus professores "me envolviam em pl�stico bolha". O esporte que ele mais queria jogar — r�gbi — estava completamente fora de cogita��o. "N�o gostava do fato de ser diferente e incapaz de fazer as coisas", diz ele.

A certa altura, Elliott tomava inje��es de fator IX a cada dois dias para evitar que sofresse um sangramento potencialmente fatal.

Mas ele conseguiu se manter saud�vel, ao contr�rio de muitos outros com hemofilia que enfrentam graves danos nas articula��es devido ao sangramento.

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"Temos muitos pacientes jovens em torturante agonia e n�o h� nada que possamos fazer para reverter o dano nas articula��es", diz Pratima Chowdary, professora do Royal Free Hospital e da Universidade College London, que trabalhou na pesquisa.

Terapia gen�tica

Elliot recebeu um v�rus criado a partir de engenharia gen�tica que continha instru��es para produzir o fator IX ausente.

O v�rus age como uma esp�cie de "carteiro microsc�pico" que entrega as instru��es ao f�gado, que ent�o come�a a produzir a prote�na de coagula��o.

Elliott recebeu a infus�o em apenas uma sess�o, que demorou cerca de uma hora. Ele se lembra de ter ficado surpreso ao ver a quantidade de fator IX em seu sangue saltar de apenas 1% dos n�veis normais para o normal.

 

As descobertas, publicadas no peri�dico cient�fico New England Journal of Medicine, mostraram que nove em cada 10 pacientes que receberam a terapia n�o precisaram de novas inje��es de fator IX de coagula��o.

"N�o fiz nenhum outro tratamento desde que fiz minha terapia; � tudo realmente um milagre. Bem, � ci�ncia, mas parece um milagre para mim", diz Elliott.

"Minha vida � completamente normal, n�o h� nada que eu tenha que parar e pensar 'como minha hemofilia pode afetar isso?'", diz Elliott. Agora ele pode esquiar e andar de moto, por exemplo.

"Estamos muito animados com os resultados", diz a professora Chowdary.

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Ela diz que houve um "impacto revolucion�rio" na vida dos pacientes cerca de um ano ap�s a terapia, quando eles percebiam: "N�o preciso me preocupar com minha hemofilia".

Esse estudo � apenas o mais recente de uma s�rie de avan�os no tratamento da hemofilia A e B.

Chowdary diz que agora est� procurando um novo desafio, j� que a cura da hemofilia "ser� uma realidade para a maioria dos adultos nos pr�ximos um a tr�s anos".

Mas ainda h� perguntas que precisam ser respondidas:

• Quanto custar�o as terapias gen�ticas? As atuais inje��es de fator de coagula��o podem custar entre 150 mil e 200 mil libras (at� R$ 1,6 milh�o) por paciente por ano
• Quanto tempo dura o tratamento? Estudos indicam que ele dura pelo menos uma d�cada, mas ningu�m sabe ao certo
• Qu�o cedo na vida a terapia pode ser administrada? Antes dos 12 anos, o f�gado ainda est� em desenvolvimento, mas os cientistas esperam que a terapia possa ser usada depois dessa idade

Clive Smith, presidente da Haemophilia Society, ONG de apoio a hemof�licos, diz: "Esses dados iniciais s�o promissores, mas continuamos a monitorar os testes de terapia gen�tica de perto e com cautela, como acontece com todos os novos tratamentos".

"Se eles se mostrarem seguros e eficazes, o NICE [Instituto Nacional de Excel�ncia em Sa�de e Cuidados] e o NHS [sistema brit�nico p�blico de sa�de] devem trabalhar juntos para disponibilizar esses tratamentos inovadores".

- Texto originalmente publicado em https://www.bbc.com/portuguese/geral-62249613

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